نخستین اقدام در راستای ژن درمانی کودکان که زندگی آنها را نجات میدهد، توسط دانشمندان انجام شده است و پیشنهاداتی در مورد تایید این روش درمانی و استفاده از آن در اروپا مطرح شده است.
چراغ سبز اروپایی ها به نخستین ژن درمانی کودکان
این روش میتواند برای تقویت فناوری پیشتاز ترمیم ژنهای معیوب مورد استفاده قرار گیرد.
آژانس پزشکی اروپایی (EMA) در روز جمعه تایید کرد که برای درمان تعداد بسیاری از کودکان مبتلا به کمبود آنزیمی به نام آدنوزین دی آمیناز با نقض ایمنی مختلط شدید (نوعی اختلال ژنتیکی که کودکان شیرخوار به آن مبتلا میشوند) (ADA-SCID) هستند و هیچ اهدا کننده مغز استخوانی برای آنها وجود ندارد، از نوعی روش درمانی با نام StrimVelis استفاده میکند.
در اروپا هر سال حدود پانزده کودک با اختلال بسیار نادر ژنتیکی متولد میشوند؛ این اختلال باعث میشود بدن آنها نتواند نوعی خاص از گلبول سفید را تولید کند. در صورتی که عملکرد ایمنی بدن چنین کودکانی با کاشت مناسب مغز استخوان ترمیم نشود، عمر آنها به ندرت بیشتر از دو سال میشود.
SCID گاهی اوقات با نام “bubble baby” (کودک حبابی) شناخته میشود، زیرا بدن کودکانی که با این بیماری متولد میشوند دارای سیستم ایمنی ضعیفی است و این کودکان باید در محیطی زندگی کنند که عاری از هر گونه میکروب باشد.
انتظار میرود که کسب مجوز از اتحادیه اروپایی برای فعالیت رسمی StrimVelis و جذب بیمار دو ماه طول بکشد و دومین روش درمانی باشد که در اروپا مورد استفاده قرار میگیرد. UniQure که متعلق به شرکت Glybera است، نخستین روش درمانی بود که برای درمان یک اختلال خونی نادر در بزرگسالان مورد استفاده قرار گرفت.
سازمان غذا و داروی آمریکا در حال آزمایش کردن هر گونه روش ژن درمانی است، با این حال تعدادی رو به رشد از شرکتهای ارائه خدمات فناوریهای زیستی مانند بلوبّرد بیو تولید محصولات خود را توسعه دادهاند.شرکتهای بزرگ دارویی دیگر مانند بریستول مایرز نیز به دقت این حیطه را مورد بررسی قرار دادهاند،
موانع مشکل ساز
شروع تحقیقات در زمینه ژن درمانی به ۲۵ سال پیش باز میگردد. اما تحقیقات در این زمینه با موانع بسیاری روبرو شده است. مرگ یک بیمار آمریکایی در سال ۱۹۹۹ و برخی از نتایج فاجعه بار آزمایشات بالینی در اواخر دهه ۱۹۹۰ و اوایل دهه ۲۰۰۰ از جمله این موانع و مشکلات هستند.
با این وجود کشف روشهای بهتر برای جایگزینی ژنها در سلولها باعث شده است دید افراد نسبت به ژن درمانی خوشبینانه شود. مارتین آندرو، سرپرست بخش بیماریهای نادر گلاکسواسمیتکلاین، معتقد است که اگر چه این فناوری در مراحل اولیه توسعه خود قرار دارد، اما میتواند میتواند خودش را ثابت است.
وی در مصاحبهای با رویترز اذعان کرد که پرشکان هنوز در ابتدای راه ابداع شیوههای جدید درمانی هستند.
هنوز باید با چالشهای بسیاری زیادی مقابله کرد که شامل پیچیدگی ارائه خدماتی همچون روش درمانی جدید گلاکسواسمیتکلاین است که در این روش گرفتن مغز استخوان از بیمار، پردازش آن و تزریق مجدد لازم است.
بزرگترین مانع و چالش قیمت است که باعث شده است روشهای ژن درمانی مانند StrimVelis با استقبال کمی مواجه شوند. روش درمانی UniQure که به عنوان نخستین روش ژن درمانی معرفی شد، یک میلیون دلار هزینه دارد. گلاکسواسمیتکلاین هنوز قیمتی برای روش درمانی خود تعیین نکرده است، اما به گفته منبعی نزدیک به این شرکت، در صورتی که StrimVelis تایید شود، با قیمتی بسیار از کمتر از یک میلیون دلار ارائه خواهد شد.
گلاکسواسمیتکلاین در حال بررسی و توسعه چندین روش دیگر برای ژن درمانی هستند که شامل روشهایی برای درمان لکودیستروفی متاکرومیک و سندروم ویسکوت آلدریچ (بیماری نادر وابسته به کروموزوم ایکس) است و میتوانند با تصویبهای قانونی در سالهای پیش رو ارائه شوند.
همین الان تماس بگیرید!
